Cel mai scump medicament

Administraţia SUA pentru Alimente şi Medicamente a aprobat marţi, 22 noiembrie, Hemgenix, un nou medicament pentru tratarea hemofiliei, produs de CSL Behring. Va fi cel mai scump medicament din lume şi va costa 3,5 milioane de dolari. Hemgenix este o terapie pentru tratarea adulţilor cu hemofilie B, o tulburare genetică de sângerare în care oamenii nu produc o proteină necesară pentru a crea cheaguri de sânge. Aproximativ 1 din 40.000 de oameni suferă de această boală, dintre care majoritatea sunt bărbaţi. Tratamentul necesită perfuzii intravenoase regulate, pentru a menţine niveluri suficiente ale factorului de coagulare lipsă sau deficitar, dar noua terapie constă într-o singură perfuzie. „Terapia genică pentru hemofilie este la orizont de mai bine de două decenii. În ciuda progreselor în tratamentul hemofiliei, prevenirea şi tratamentul episoadelor de sângerare pot avea un impact negativ asupra calităţii vieţii indivizilor. Aprobarea de astăzi oferă o nouă opţiune de tratament pentru pacienţii cu hemofilie B şi reprezintă un progres important în dezvoltarea de terapii inovatoare pentru cei care se confruntă cu povara mare asociată cu această formă de hemofilie”, a spus dr. Peter Marks, directorul Centrului de Evaluare şi Cercetare Biologică al FDA, într-un comunicat citat de CNN.